Come può essere curata la terapia genica e le malattie

La terapia genica, nota anche come terapia genica o modifica genetica, è un trattamento innovativo che consiste in una serie di tecniche che possono essere utili nel trattamento e nella prevenzione di malattie complesse, come le malattie genetiche e il cancro, modificando geni specifici.

I geni possono essere definiti come l'unità fondamentale dell'ereditarietà e sono costituiti da una sequenza specifica di acidi nucleici, cioè DNA e RNA, che contengono informazioni relative alle caratteristiche e alla salute della persona. Pertanto, questo tipo di trattamento consiste nel provocare cambiamenti nel DNA delle cellule colpite dalla malattia e nell'attivare le difese dell'organismo al fine di riconoscere il tessuto danneggiato e promuoverne l'eliminazione.

Le malattie che possono essere trattate in questo modo sono quelle che comportano qualche alterazione del DNA, come il cancro, le malattie autoimmuni, il diabete, la fibrosi cistica, tra le altre malattie degenerative o genetiche, tuttavia, in molti casi sono ancora in fase di sviluppo. test.

Come è fatto

La terapia genica consiste nell'utilizzare i geni anziché i farmaci per curare le malattie. Viene fatto cambiando il materiale genetico del tessuto compromesso dalla malattia da un altro che è normale. Attualmente, la terapia genica è stata effettuata utilizzando due tecniche molecolari, la tecnica CRISPR e la tecnica delle cellule T:

Tecnica CRISPR

La tecnica CRISPR consiste nel modificare regioni specifiche del DNA che potrebbero essere correlate alle malattie. Pertanto, questa tecnica consente di alterare i geni in posizioni specifiche, in modo preciso, veloce e meno costoso. In generale, la tecnica può essere eseguita in pochi passaggi:

• Vengono identificati geni specifici, che possono anche essere chiamati geni o sequenze target; Dopo l'identificazione, gli scienziati creano una sequenza "guida RNA" che completa la regione target; Questo RNA viene inserito nella cellula insieme alla proteina Cas 9, funziona tagliando la sequenza di DNA target; quindi una nuova sequenza di DNA viene inserita nella sequenza precedente.

La maggior parte dei cambiamenti genetici coinvolge geni situati nelle cellule somatiche, cioè cellule che contengono materiale genetico che non viene trasmesso di generazione in generazione, limitando il cambiamento solo a quella persona. Tuttavia, sono emerse ricerche ed esperimenti in cui viene eseguita la tecnica CRISPR sulle cellule germinali, cioè sull'uovo o sullo sperma, che ha generato una serie di domande sull'applicazione della tecnica e sulla sua sicurezza nello sviluppo della persona..

Le conseguenze a lungo termine della tecnica e dell'editing genetico non sono ancora note. Gli scienziati ritengono che la manipolazione dei geni umani possa rendere una persona più suscettibile al verificarsi di mutazioni spontanee, che può portare a iperattivazione del sistema immunitario o all'insorgenza di malattie più gravi.

Oltre alla discussione sulla modifica dei geni che ruotano attorno alla possibilità di mutazioni spontanee e trasmissibilità dell'alterazione per le generazioni future, la questione etica della procedura è stata ampiamente discussa, poiché questa tecnica può anche essere utilizzata per alterare le caratteristiche del bambino, come colore degli occhi, altezza, colore dei capelli, ecc.

Tecnica delle cellule T per auto

La tecnica T-Cell Car è già utilizzata negli Stati Uniti, in Europa, in Cina e in Giappone ed è stata recentemente utilizzata in Brasile per curare il linfoma. Questa tecnica consiste nell'alterare il sistema immunitario in modo tale che le cellule tumorali vengano facilmente riconosciute ed eliminate dal corpo.

Per questo, le cellule T di difesa della persona vengono rimosse e il loro materiale genetico viene manipolato aggiungendo il gene CAR alle cellule, che è noto come recettore dell'antigene chimerico. Dopo aver aggiunto il gene, il numero di cellule viene aumentato e dal momento in cui viene verificato un numero adeguato di cellule e la presenza di strutture più adattate per il riconoscimento del tumore, si verifica un peggioramento del sistema immunitario della persona e, quindi, l'iniezione di cellule di difesa modificate con il gene CAR.

Quindi, c'è l'attivazione del sistema immunitario, che inizia a riconoscere le cellule tumorali più facilmente ed è in grado di eliminare queste cellule in modo più efficace.

Malattie che la terapia genica può trattare

La terapia genica è promettente per il trattamento di qualsiasi malattia genetica, tuttavia, solo per alcuni può già essere eseguita o è in fase di test. L'editing genetico è stato studiato con l'obiettivo di trattare malattie genetiche, come la fibrosi cistica, la cecità congenita, l'emofilia e l'anemia falciforme, ad esempio, ma è stata anche considerata una tecnica che può promuovere la prevenzione di malattie più gravi e complesse, come per esempio cancro, malattie cardiache e infezione da HIV, per esempio.

Nonostante sia più studiato per il trattamento e la prevenzione delle malattie, l'editing dei geni può essere applicato anche nelle piante, in modo che diventino più tolleranti ai cambiamenti climatici e più resistenti ai parassiti e ai pesticidi e negli alimenti con l'obiettivo di essere più nutriente.

Terapia genica contro il cancro

La terapia genica per il trattamento del cancro è già stata eseguita in alcuni paesi ed è particolarmente indicata per casi specifici di leucemia, linfoma, melanoma o sarcoma, ad esempio. Questo tipo di terapia consiste principalmente nell'attivare le cellule di difesa del corpo per riconoscere le cellule tumorali ed eliminarle, cosa che viene fatta iniettando tessuti o virus geneticamente modificati nel corpo del paziente.

Si ritiene che, in futuro, la terapia genica diventerà più efficiente e sostituirà gli attuali trattamenti per il cancro, tuttavia, poiché è ancora costoso e richiede una tecnologia avanzata, è preferibilmente indicato nei casi che non rispondono al trattamento con chemioterapia, radioterapia e chirurgia.